Non-Viral Delivery Solutions

Non-Viral Delivery Solutions for Nucleic Acids

LNP용 지질 라이브러리와 즉시 사용 가능한 전달 시약

RNA 및 DNA 기반 치료제의 비바이러스성 핵산 전달은 바이러스 벡터 전달에 대한 강력한 대안을 제공합니다. 유전자 및 세포 치료를 위한 바이러스 벡터 생산용 업스트림 솔루션과 더불어, 당사의 비바이러스성 전달 솔루션은 생체 외, 체외, 체내 유전자 전달의 과제를 해결하는 데 도움을 줍니다: 
 

  • 즉시 사용 가능한 솔루션은 유전물질 전달을 단순화하여 비용 효율성, 속도, 다목적성을 보장합니다
  • 독창적인 양이온성 지질 라이브러리는 간 외 표적화를 가능하게 하여 새로운 LNP 기반 치료제 개발을 촉진합니다 

비바이러스(non-viral) 기반 솔루션 살펴보기 

연구용이든 치료용이든, Sartorius 솔루션은 초기 연구부터 공정 개발 및 생산에 이르기까지 필요한 **유연성**, **신뢰성**, **효율성**을 제공하여 전 과정을 함께합니다.  

 

체내 핵산 전달을 위한 즉시 사용 가능한 양이온성 폴리머

DNA, siRNA/miRNA, shRNA 및 기타 올리고뉴클레오타이드의 체내 전달을 위한 업계 표준:

  • 검증 및 성공 사례: 650편 이상의 동료 검토 논문, 다수의 진행 중인 인체 임상시험(최대 3상)
  • 비용 효율성: 장비나 소모품이 필요 없는 즉시 사용 가능한 시약
  • GMP 준수: 연구용 및 GMP 등급으로 제공, FDA에 DMF 제출 완료

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체내 mRNA 형질도입을 위한 즉시 사용 가능한 지질 기반 나노입자

체내 전달을 위한 LNP의 고효율·사용자 친화적 대안:

  • 비용 효율성: 장비나 소모품 없이 즉시 사용 가능
  • 신뢰성: 100% mRNA 캡슐화를 통해 높은 체내 전달 효율 보장
  • 다용성: mRNA, circRNA, saRNA, gRNA 등 다양한 투여 경로에 적용 가능
  • 안전성: 낮은 친염증 반응으로 동물의 건강 유지

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LipidBrick CellReady

유전자 변형 세포 치료의 대중화, 탁월한 성과 제공 

면역세포 및 줄기세포의 Ex Vivo 형질도입을 위한 즉시 사용 가능한 지질 기반 나노입자

  • 비용 효율성: 별도의 장비나 소모품 없이 사용할 수 있는 즉시 사용 시약
  • 고성능: 유전자 편집 도구를 이용한 일시적 발현과 안정적 변형 모두에서 뛰어난 성능
  • 높은 세포 생존율: 세포의 생존율, 성장, 기능을 보존
  • 확장성: 웰 플레이트 스크리닝부터 바이오리액터 생산까지 적용 가능
  • 유연성: 다양한 세포 유형에서 다양한 핵산 화물 적용 가능

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개선된 LNP 표적 제형을 위한 혁신적인 양이온성 지질 

 LNP 제형을 위한 새로운 범위의 양이온성 지질:

  • 효율성: 최적의 효능과 체내 분포를 위해 LNP 특성을 조절
  • 안정성: 독립적인 지적 재산권(IP)으로 보호되는 독창적인 지질 구조
  • 시간 절약: 개방형 제형과 방대한 데이터, 전담 지원팀 및 문서 자료 제공
  • 유연성: 치료제별 이상적인 지질을 선별하기 위한 라이브러리 형식 제공

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비바이러스성 전달 솔루션

그것들은 신뢰성, 안전성, 그리고 비용 효율성을 제공합니다.

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FAQs - Non-Viral Delivery Solutions 

LipidBrick® LNP 또는 in vivo-jetRNA®+는 mRNA 검증을 위해 in vitro에서 사용할 수 있습니다. 그러나 체내-jetPEI®생체 외 전달에는 적합하지 않으며, jetPEI® 사용을 권장합니다. 시작 조건에 대해서는 제품 ‘사용 설명서’를 참조하세요. 

투여 경로는 생체 내 분포(biodistribution)에 큰 영향을 미칩니다. LipidBrick® 라이브러리는 특정 생체 분포를 위한 맞춤형 LNP 제형화를 가능하게 합니다. 당사의 양이온성 솔루션은 간보다는 폐와 비장을 표적화하는 경향이 있습니다. 보다 정확한 조언을 원하시면 polyplus-support@sartorius.com 으로 기술 지원팀에 문의해 주시기 바랍니다.

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상용 mRNA 또는 페놀-클로로포름과 아이소프로판올을 사용해 정제한 자체 제작 mRNA의 사용을 권장하며, 염 기반 정제 방법은 피해야 합니다. OD260/280 값이 2 이상이어야 하며, 5’ 말단이 화학적으로 캡핑되고 변형된 mRNA는 유전자 발현을 향상시킬 수 있습니다.

Sartorius의 즉시 사용 가능한 솔루션은 2단계 프로토콜로 제공되며, 15\~20분 안에 준비할 수 있습니다. LipidBrick® 지질의 경우, 마이크로플루이딕스(microfluidics), T-접합(T-junction) 또는 에탄올 주입(ethanol injection) 방식을 권장합니다. 수동 혼합(hand-mixing)도 가능하지만, 이 경우 지질 나노입자의 균질성이 떨어질 수 있습니다.

LipidBrick® 라이브러리는 이미다졸륨(imidazolium) 극성 머리기를 갖춘 독자적인 양이온성 지질을 특징으로 하며, 기존 양이온성 지질보다 향상된 안전성을 제공하도록 설계되었습니다. 저희는 이러한 특정 지질만을 독점적으로 공급합니다. 또한, 체내-jetRNA®+ 및 LipidBrick® Cell Ready와 같이 핵산 전달을 위한 지질 나노입자(LNP)의 대안으로 활용 가능한 사전 제형화된 준비 완료(ready-to-use) 지질 기반 나노입자 솔루션도 제공합니다.

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