In vivo-jetPEI^®, 핵산 매개 치료를 위한 지질 기반 시약 또는 바이러스 벡터의 대안

핵산은 유전 질환, 바이러스 감염, 암 치료를 포함한 다양한 질병 치료에 있어 치료제로 상당한 잠재력을 가지고 있습니다. 치료에 핵산을 사용하는 데 있어 가장 큰 과제는 이러한 음이온성 거대 분자를 목표 작용 부위에 안전하게 전달하는 것입니다. 본 연구에서 개발한 양이온성 고분자 기반 시약인 in vivo-jet-PEI^®는 플라스미드 DNA와 siRNA의 생체 내 전달을 위해 마우스에 정맥 및 복강 주사를 통해 투여하여 효능, 안전성 및 생체 분포를 평가했습니다.

본 연구에서는 in vivo-jetPEI^®가 다양한 투여 경로를 통해 광범위한 조직을 표적으로 하여 다양한 핵산을 생체 내에서 효율적이고 안전하게 전달할 수 있음을 입증합니다. 또한, in vivo-jetPEI^®는 동물 실험에서 핵산 전달에 효과적인 것으로 널리 인정받고 있으며, 특히 암 치료를 비롯한 여러 신약 개발 프로그램에서 주요 전달 벡터로 선택되고 있습니다. Polyplus^®는 인체 사용에 필요한 모든 품질 요건을 충족하기 위해 acGMP 등급의 in vivo-jetPEI^® 시약을 공급하여 점점 더 많은 임상 시험에 활용하고 있습니다.