엔드투엔드 유전자 치료 솔루션

유전자 치료는 암과 유전적 질환과 같은 질병을 치료하거나 예방하기 위해 세포 내 유전자를 교정, 억제 또는 삽입하도록 설계된 의학적 기법입니다. 일반적인 전달 방법에는 아데노 수반 바이러스와 같은 바이러스 벡터 또는 지질 나노입자와 같은 비바이러스성 방법이 포함됩니다. 유전자 치료는 생체 내(in vivo) 또는 생체 외(ex vivo)에서 수행될 수 있습니다. 생체 외 치료는 체외에서 세포를 수정한 후 다시 도입하는 것으로, 이를 유전자 변형 세포 치료라고도 합니다.

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AAV는 직경 30nm 미만의 작은 바이러스로, 캡시드 내에 5kb DNA를 포함하며 주로 에피좀 발현을 보입니다. 캡시드 단백질 발현에 따라 다른 혈청형을 가지며, 특정 장기를 타겟팅할 수 있습니다. 렌티바이러스는 직경 100nm 이상으로, 9.8kb RNA를 포함하는 캡시드를 둘러싼 엔벨로프를 가집니다. 그 통합 특성으로 인해 분열 세포와 비분열 세포 모두에서 발현이 가능합니다. 과학자들은 주로 체외 또는 유전자 변형 세포 치료에 렌티바이러스를 사용합니다.

두쉔 근육 이영양증과 같이 널리 퍼진 질병을 치료하기 위해, 특히 전신 투여를 위한 바이러스 벡터 수요가 증가하고 있습니다. 이러한 수요를 충족하기 위해 새로운 전략들이 개발되었습니다. 형질주입의 개선된 제어로 대량 생산이 가능해졌고, 관류 시스템은 세포주 안정성과 공정 집약화를 지원했습니다. 개선된 다운스트림 공정 기술로 회수율도 높아졌습니다.

우리는 바이러스 벡터 생산의 귀하의 과제를 극복하는 데 집중하고 있습니다. 바이러스 벡터는 바이러스 제거 단계를 거칠 수 없기 때문에, 공정은 오염 위험을 완화해야 합니다. 이를 지원하기 위해 우리는 통제된 원료, 바이러스 배지 여과, 생물반응기부터 무균 여과까지의 밀폐형 및 일회용 시스템, 그리고 연결 및 분리 시스템을 제공합니다. 또한 공정 개발, 제조 및 품질 관리를 위한 신속하고 고처리량 분석을 제공합니다.