혁신적인 지질 기반 전달 솔루션: 유전자 변형 면역 세포 치료제 제조의 새로운 기회 창출

유전자 변형 세포 치료법, 예를 들어 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현하는 유전자 조작 T 세포 또는 자연 살해(NK) 세포를 이용한 치료법은 암 및 자가면역 질환 치료에 가장 유망한 치료법 중 하나입니다. 전통적으로 이러한 치료법은 관심 유전자를 전달하기 위해 렌티바이러스 벡터에 의존해 왔지만, 이 방식은 제조 기간이 길고 비용이 많이 들며 잠재적인 안전 위험이 존재합니다. 이러한 한계를 극복하기 위해 본 연구에서는 CAR-T 및 CAR-NK 세포 생산을 위한 유망한 대안으로 지질 기반 용액에 초점을 맞추고 있습니다.

본 연구에서는 혁신적인 지질 기반 용액인 LipidBrick^® Cell Ready를 이용하여 먼저 기능성 체외 mRNA 기반 CD19 CAR-T 세포를 생산하는 일시적 단백질 발현에 적용한 후, Cas9 mRNA 및 TRAC 유전자를 표적으로 하는 sgRNA를 사용하여 CRISPR과 같은 유전자 조작 도구를 전달함으로써 안정적인 세포 변형을 유도했습니다. T 세포 형질전환 최적화는 초기에는 96웰 플레이트에서 수행한 후 T25 플라스크로 규모를 확대했습니다. 이 용액의 다용성을 입증하기 위해 다양한 핵산 페이로드(mRNA, 플라스미드 DNA 및 나노플라스미드)와 다양한 세포 유형(T 세포, NK 세포, 단핵구 유래 수지상 세포 및 조혈 줄기 세포)을 LipidBrick^® Cell Ready 시약을 사용하여 성공적으로 형질전환했습니다.

마지막으로, 당사의 즉시 사용 가능한 솔루션인 LipidBrickCell Ready가 기능성 CD19 CAR-NK 세포를 효율적으로 생성할 수 있음을 입증했습니다.