RNA 치료제 전달의 새로운 가능성을 제시하는 혁신적인 양이온성 LNP 개발

지질 나노입자(LNPs)의 전기적 전하는 혈관 내(IV) 투여를 위한 mRNA-LNPs의 생체 내 분포와 발현을 제어하는 것으로 알려져 있습니다. 중성 LNPs는 주로 간을 타겟팅하는 반면, mRNA-LNPs의 양이온성 지질 양을 줄이면 과도한 음이온성 mRNA로 인해 음전하 LNP가 생성되어 양전하 LNPs가 폐를 타겟팅하는 것과 달리 IV 주사 후 비장을 타겟팅합니다. RNA 치료제 개발의 다음 과제에 대응하기 위해 새로운 영구 양이온성 지질 계열이 개발되었습니다. 이미다졸륨 극성 헤드와 개선된 지질 꼬리 분지를 통한 두드러진 분자 원뿔 모양의 조합은 각각 제형 안정성을 높이고 엔도좀 방출을 용이하게 합니다. 이러한 특성으로 인해 양이온성 LNP(cLNP)는 안정성, 효능, 생체 내 분포 및 타겟팅 측면에서 유망한 결과를 보여주고 있습니다.