pPLUS^® AAV-Helper: 여러 AAV 혈청형의 수율과 품질을 개선하는 새로운 엔지니어링된 pHelper 플라스미드

rAAV를 치료용 유전자 전달을 위한 바이러스 벡터로 활용하기 위해서는 벡터 용량을 낮추고 제조 비용을 줄이며 환자 안전을 개선하기 위해 수율과 특이성 개선이 여전히 필요합니다. 이를 위해 우리의 연구는 일시적 형질주입을 사용하여 고수율 rAAV 입자 제조를 보장하는 새로운 기술 개발에 중점을 두고 있으며, 패키징된 물질의 전체 크기와 전달 특이성에 작용하는 rAAV 벡터의 특징을 향상시키는 데 초점을 맞추고 있습니다. 여기서 우리는 현탁 배양에서 얻은 바이러스 입자의 감염성(TU/mL)과 품질(full | empty 비율)을 모두 개선하기 위해 새로운 헬퍼 플라스미드(phelpers)를 설계하는 최첨단 접근 방식을 제시합니다. 우리는 합성 플라스미드에 모듈식으로 조립된 여러 유전적 특성의 시너지 효과를 탐색하기 위해 자체 고유의 DNA 조립 방법 기술을 활용할 기회를 가졌습니다. 합리적으로 설계된 여러 버전의 pHelpers의 생물학적 활성을 비교한 결과, 모든 테스트된 생산 조건에서 기존 헬퍼 플라스미드를 능가할 수 있는 최적의 구성을 식별할 수 있었습니다. DNA 플라스미드 설계 및 조립에 대한 우리의 전문성과 rAAV 제조를 위한 확장 가능한 형질주입 솔루션은 유전자 치료 제품의 생산성과 특이성을 모두 개선할 잠재력을 제공합니다.