RNA 치료제 전달을 위한 LNP의 혁신적인 대안으로서 즉시 사용 가능한 지질 기반 나노입자 솔루션

이온화 가능한 지질 나노입자(LNP)는 RNA 치료제의 생체 내 전달에 널리 사용되어 왔지만, 주로 간을 표적으로 한다는 특징이 있습니다. 현재의 과제는 시판되는 지질을 이용하여 다양한 장기와 세포 유형에 RNA를 전달했을 때 더 넓은 생체 분포를 보장할 수 있는 특정 제형을 얻는 것입니다. mRNA/in vivo-jetRNA^®+ 나노입자와 LNP는 DLS를 이용하여 크기와 제타 전위를 측정하였고, mRNA 캡슐화 효율은 RiboGreen 분석법을 사용하여 평가했습니다. 본 연구에서는 즉시 사용 가능한 in vivo-jetRNA^®+ 트랜스펙션 시약이 mRNA를 다양한 장기에 효율적으로 전달하는 방법을 제시합니다. 첫째, 전신 및 국소 투여 경로(정맥, 복강 및 근육 주사)를 사용하여 생체 내 생체 분포를 평가했습니다. 둘째, mRNA-in vivo-jetRNA^®+ 나노입자 전달 후 마우스에서 생체 내 독성 연구를 수행했습니다. 생체 분포, 효능 및 독성 외에도, in vivo-jetRNA^®+ 내에 캡슐화된 mRNA의 안정성을 4°C 또는 실온에서 1개월 동안 보관했을 때 평가했습니다.