RNA 치료제 전달을 위한 혁신적인 대안으로서의 즉시 사용 가능한 지질 기반 나노입자 용액

이온화 가능한 지질 나노입자(LNPs)는 주로 간을 타겟팅하는 RNA 치료제의 생체 내 전달에 널리 사용되어 왔습니다. 현재의 과제는 상업적으로 이용 가능한 지질을 사용하여 다양한 장기와 세포 유형을 대상으로 RNA의 더 넓은 생체 분포를 보장할 수 있는 특정 제형을 달성하는 것입니다. mRNA/in vivo-jetRNA^®+ 나노입자와 LNPs는 크기와 제타 전위를 평가하기 위해 DLS로 특성화되었으며, mRNA 캡슐화 효율은 RiboGreen 분석을 사용하여 평가되었습니다. 여기서 우리는 즉시 사용 가능한 in vivo-jetRNA^®+ 형질주입 시약이 다양한 장기에 mRNA를 효과적으로 전달할 수 있음을 보여줍니다. 먼저, 전신 및 국소 투여 경로(정맥 내, 복강 내 및 근육 내)를 사용하여 생체 내 생체분포를 평가했습니다. 둘째, mRNA-in vivo-jetRNA^®+ 나노입자 전달 후 마우스에서 생체 내 독성 연구를 수행했습니다. 생체분포, 효능 및 독성 외에도, 4°C 또는 실온에서 1개월 동안 보관된 in vivo-jetRNA^®+ 내에 캡슐화된 mRNA의 안정성을 평가했습니다.