온디맨드 웨비나: Octet®와 함께하는 보물찾기 | 직접적이고 신속하며 고처리량 AAV 공정 개발을 위한 새로운 바이오센서 접근법

2024년 2월

본 웨비나에서는 REGENXBIO가 개발한 AAV 캡시드 농도 정량화를 위한 고처리량 기술에 대한 경험을 소개하고, Octet® AAVX 바이오센서와 다른 분석 방법들을 비교 분석할 예정입니다. 또한, Octet® AAVX 바이오센서를 포함한 다양한 분석 방법을 사용하여 생성된 캡시드 완전 비율 데이터의 신뢰성 평가와 함께, 본 기술에서 얻은 정량 정보를 활용한 사례 연구도 제시할 것입니다.

개요

유전자 치료법은 세포의 유전적 결함을 해결하기 위해 기능성 유전자를 전달하여 질병에 영향을 미치는 치료용 단백질이나 항체를 생성하도록 설계되었습니다. 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료법의 글로벌 파이프라인은 지속적으로 확장되고 있지만, AAV를 더 잘 이해하기 위한 특성 분석 데이터와 같은 주요 과제들이 여전히 남아 있습니다. 특히 대량 분석 방식으로 평가해야 할 기본적인 특성 분석 데이터 세트 중 하나는 용액 내 AAV 캡시드 농도입니다.


  • 웹 세미나
  • 53분


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핵심 요약

논의된 주제:

  • AAV 캡시드 총량을 정량화해야 하는 이유
  • 캡시드 정량화를 위한 다양한 방법들에 대한 평가 요약
  • Octet® 데이터와 다른 방법을 사용하여 계산된 캡시드 충진율 비교 데이터 패키지
  • Octet® BLI 플랫폼에서 생성된 캡시드 역가 데이터와 패키징 효율(%충진율) 데이터의 유용성을 보여주는 실제 데이터 세트

웹 세미나 발표자

아만다 장, 석사

REGENXBIO 수석 과학자 겸 과학 프로젝트 관리자

아만다 장은 리젠엑스바이오(REGENXBIO)의 선임 과학자이자 과학 프로젝트 관리자로, 15년간 항체 및 아데노 관련 바이러스(AAV)의 정제 및 특성 분석 분야에서 근무해 왔습니다.

그녀는 IND 제출로 이어진 수많은 후속 공정을 개발했으며, 항체 및 AAV의 초기 특성 분석을 위한 기술을 구축했습니다. 리젠엑스바이오(REGENXBIO)에서 그녀는 전임상 및 IND 승인 연구를 지원하기 위한 재조합 AAV 벡터 생산을 담당하고 있습니다.

또한, 그녀는 관련 팀에 공정, 제품 및 제조 가능성에 대한 초기 단계 지식을 제공함으로써 연구 개발과 공정 개발 기능을 연결하는 데 핵심적인 역할을 수행합니다. 더불어, 초기 단계 파이프라인 및 플랫폼 개발에 미치는 영향을 극대화하기 위해 운영을 효율화하고 간소화하는 데에도 참여합니다.

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Imagery of adeno-associated vector genome. Two capsids are present one empty the other full, with DNA cargo. For AAV empty/full ratio assay in gene therapy.
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