AAV 생산 규모 확대: 250mL에서 200L로

아데노 관련 바이러스(AAV) 생산량을 실험실 수준에서 대량 생산 수준으로 확대하는 것은 유전자 치료제 개발자들에게 여전히 큰 과제이며, 특히 생산성, 품질 및 비용 효율성을 유지해야 할 때 더욱 그렇습니다.

본 응용 노트에서 Ascend Advanced Therapies와 Sartorius는 확장 가능한 상류 AAV 제조를 위한 협력적 접근 방식을 제시하고, 250mL에서 200L까지 일관된 벡터 생산을 시연합니다. HEK293 세포, 최적화된 배지, 그리고 간소화된 형질전환 전략을 활용하여, 이 공정은 실험실, 파일럿 및 생산 규모의 생물반응기 전반에 걸쳐 안정적인 성능을 제공합니다. 바이러스 게놈 및 캡시드 역가, DNA 불순물 수준, 전체 캡시드 비율, 효능을 포함한 주요 품질 특성은 각 규모에서 유지되었습니다. 이러한 결과는 개발 일정을 단축하고 공정 개발에서 GMP 관련 대량 생산으로 효율적으로 전환할 수 있는 견고하고 유연한 경로를 제시합니다.

핵심 요약

• 표준화된 상류 공정을 사용하여 250mL에서 200L로 규모 확장 시 AAV 생산성과 품질의 일관성을 입증하십시오.

• 실험실 규모와 제조 규모 전반에 걸쳐 역가, 불순물 수준, 전체 캡시드 비율 및 효능을 포함한 주요 품질 특성을 유지합니다.

• 성능 저하 없이 2개 플라스미드 및 기존의 3개 플라스미드 형질전환 전략을 모두 사용하여 유연한 규모 확장을 지원합니다.