AAV 유전자 치료의 종합 솔루션

함께 AAV 유전자 치료의 표준을 세우다

아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료는 특정 질병 치료 방식을 혁신할 잠재력이 있습니다. 하지만 성공적으로 전달하기 위해서는 견고하고 비용 효율적인 생산이 중요합니다.

재현 가능한 성능과 확장성을 제공하고 규제 승인 과정을 간소화하는 종합 솔루션으로 더 빠르고 저렴하게 치료제를 시장에 출시하세요.

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싸토리우스의 AAV8 생산 플랫폼 개발 내부 과정

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추천 제품 및 서비스

첨단 치료 개발을 가속화하세요

세포 및 유전자 치료 공정을 최적화하세요. 초기 단계부터 스케일업까지 전문적인 개발 지원을 통해 효율성, 일관성, 규정 준수를 달성할 수 있습니다.

형질전환 시약 및 pDNA

싸토리우스의 최적화된 형질주입 시약 및 플라스미드로 AAV 역가와 입자 품질을 높이세요.

HEK293 배지

확장 가능하고 광범위하게 호환되는 배지로 높은 수율과 역가를 생성하세요.

싸토리우스 클리어 깊이 필터

탁도를 제거하고, AAV 수율을 높이며, 고용량 및 저흡착 필터로 쉽게 규모를 확장하세요.

싸토리우스 바이오웰더® TC 무균 용접 장치

바이오 제조 공정 전반에 걸쳐 연결 및 분리 시 무균 상태를 유지하세요.

TFF 카세트

30~300kDa의 저흡착 멤브레인을 사용하여 바이러스 벡터 회수율을 높이고, 밀봉되고 미리 멸균된 유닛으로 제공됩니다.

섭씨 FFT 냉동 용액

충전, 냉동, 배송, 해동, 분주까지 전체 콜드체인을 자신있게 관리하세요.

유니베셀 2 L 바이오리액터

더 큰 용량에서 완전히 확장 가능한 일회용 바이오리액터로 귀하의 치료법을 최적화하세요.

싸토리우스 싸토포어® 2 XLG 필터

높은 효율성, 낮은 흡착성, 견고한 필터를 사용하여 멸균 제품을 얻고 수율을 최대화하세요.

싸토리우스 플렉스세이프® 2D 백

보관 및 운반 중 제품을 보호하고, 무균 여과, 배지 준비, 샘플링, 그리고 유체 이동 단계를 진행하세요.

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AAV R&D 솔루션

AAV 연구 및 개발 솔루션

효율적이고 규정을 준수하는 AAV 연구 및 개발 솔루션

싸토리우스의 고처리량 및 첨단 생화학 분석 솔루션으로 처음부터 효율성, 신뢰성, 확장성을 보장하세요

자주 묻는 질문 - AAV 유전자 치료

AAV는 직경 30nm 미만의 작은 바이러스로, 캡시드 내에 5kb DNA를 포함하며 대부분 에피좀 발현을 보입니다. 캡시드 단백질 발현에 따라 다른 혈청형을 가지며, 장기 타겟팅을 지원합니다. 일반적으로 HEK293 세포에 2~3개의 플라스미드를 형질전환하여 생산되며, 이후 불순물 제거를 위해 여과 및 크로마토그래피 정제 과정을 거칩니다.

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중요한 품질 특성(CQA)은 일반적으로 위험 평가 중에 설정되며 개발 중인 특정 약물에 따라 달라집니다. 대부분의 약물의 경우, 초점은 제품 안전성, 정체성, 무균성, 순수성 및 효능에 맞춰져 있습니다. 아데노 연관 바이러스(AAV) 치료의 경우, 효능 측정이 까다롭습니다. 효능 평가에는 게놈 및 캡시드 역가, 그리고 형질 도입 효율성 평가가 포함될 수 있습니다. 부작용을 피하기 위해 순수성 확보도 중요합니다. 따라서 빈 AAV 입자, DNA, 단백질 함량과 같은 불순물을 모니터링하는 것이 필수적입니다.

AAV 공정의 성능을 높이기 위해, 우리는 FectoVIR®-AAV와 pPLUS® AAV-Helper와 같은 HEK 배지 및 형질주입 시약을 제공합니다. 250 mL부터 2000 L까지 동일한 기하학적 구조를 가진 일회용 바이오리액터와 결합하여 간소화된 스케일업을 보장합니다. 또한 싸토클리어® 깊이 필터, 하이드로사트® 카세트, 싸토포어® 2 XLG 멸균 필터, 그리고 공정 개발부터 대규모 제조까지 확장 가능한 모노리스 컬럼 등 정제를 위한 솔루션을 제공하며, 이는 일회용 및 밀폐 형식으로 제공됩니다.

다운스트림 공정은 약물의 안전성과 효능을 최대화하기 위해 DNA 및 HCP와 같은 불순물을 제거해야 합니다. AAV 생산에서 전체 캡시드와 유사한 대량의 빈 캡시드(최대 80%)를 분리하는 것은 어려운 과제입니다. AAV 농축은 또한 필터 재료에 결합되어 응집 및 손실을 야기할 수 있어 전반적인 성능이 낮아질 수 있습니다.

싸토리우스에서는 불순물 및 빈 캡시드를 효율적으로 제거하기 위해 싸토클리어® 깊이 필터, 저결합 필터를 사용한 TFF용 하이드로사트® 카세트, QA가 있는 모노리스 기술 등의 솔루션을 제공합니다. 추가로, 리콤부민® 재조합 인간 알부민은 AAV의 응집을 방지합니다.

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CIMmultus® 단일 크로마토그래피 컬럼

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바이오의약품 산업에서 신뢰받는 검증 서비스로 규제 과제를 해결하세요.

플라스미드 DNA (pDNA) 생산

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