엔드투엔드 유전자 치료 솔루션

유전자 치료는 암이나 유전적 질환과 같은 질병을 치료하거나 예방하기 위해 세포 내 유전자를 교정, 억제 또는 삽입하도록 설계된 의학적 기술입니다. 일반적인 전달 방법에는 아데노 랜연관 바이러스와 같은 바이러스 벡터 또는 지질 나노입자와 같은 비바이러스성 방법이 포함됩니다. 유전자 치료는 생체 내(in vivo) 또는 생체 외(ex vivo)에서 수행될 수 있습니다. 생체 외 치료는 신체 밖에서 세포를 수정한 후 다시 도입하는 것으로, 이를 유전자 변형 세포 치료라고도 합니다.

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AAV는 직경 30nm 미만의 작은 바이러스로, 캡시드에 5kb DNA를 포함하며 주로 에피좀 발현을 보입니다. 캡시드 단백질 발현에 따라 다른 혈청형을 가지며, 장기 타겟팅을 지원합니다. 렌티바이러스는 직경 100nm 이상이며, 9.8kb RNA를 포함하는 캡시드를 둘러싼 엔벨로프를 가집니다. 그 통합은 분열 및 비분열 세포에서의 발현을 가능하게 합니다. 과학자들은 주로 체외 또는 유전자 변형 세포 치료에 렌티바이러스를 사용합니다.

듀센 근육 이영양증과 같이 널리 퍼진 질병을 치료하기 위해 바이러스 벡터 수요가 증가하고 있으며, 특히 전신 전달을 위해 그렇습니다. 이러한 수요를 충족하기 위해 새로운 전략이 개발되었습니다. 형질주입 제어가 개선되어 대규모 배치가 가능해졌고, 관류 시스템은 세포주 안정성과 공정 집약화를 지원했습니다. 개선된 다운스트림 처리 기술은 또한 회수율을 높였습니다.

바이러스 벡터 생산의 도전을 극복하는 데 집중하고 있습니다. 바이러스 벡터는 바이러스 제거 단계를 거칠 수 없기 때문에, 공정은 오염 위험을 완화해야 합니다. 이를 지원하기 위해 통제된 원료, 바이러스 배지 여과, 생물반응기에서 무균 여과까지의 폐쇄형 및 일회용 시스템, 그리고 연결 및 분리 시스템을 제공합니다. 또한 공정 개발, 제조 및 품질 관리를 위한 신속하고 고처리량 분석을 제공합니다.