엔드투엔드 AAV 유전자 치료 솔루션

AAV 유전자 치료의 새로운 기준을 함께 만들어 갑니다.

아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료법은 특정 질병 치료 방식을 혁신적으로 바꿀 잠재력을 가지고 있습니다. 하지만 이러한 치료법을 성공적으로 보급하기 위해서는 안정적이고 비용 효율적인 생산 시스템이 필수적입니다.

규제 승인을 위한 간소화된 경로와 재현 가능한 성능 및 확장성을 제공하는 엔드투엔드 솔루션을 통해 치료법을 더 빠르고 경제적으로 시장에 출시하십시오.

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성공 사례 집중 조명: 마티카 바이오테크놀로지

AAV8 확장을 위한 협력: 프로세스 혁신을 향한 협업의 길

AAV 치료제에 대한 수요가 급증함에 따라 개발자들은 확장성, 적응성 및 규정 준수성을 갖춘 공정을 구축해야 한다는 압박에 직면하고 있습니다. 이러한 과제를 해결하기 위해 Sartorius와 Matica Biotechnology는 협력하여 견고한 AAV8 생산 플랫폼을 개발 및 검증했으며, 소규모 실험실 규모부터 50L 규모까지 일관된 성능을 입증했습니다. 상류 및 하류 공정을 연계하는 통합적이고 데이터 기반 접근 방식을 통해 양사는 유연하고 GMP에 부합하는 프레임워크 내에서 재현 가능한 역가, 효과적인 캡시드 분리 및 불순물 제거를 달성했습니다. 이 협력 사례는 공동 혁신을 통해 복잡성을 단순화하고, 규모 확대를 가속화하며, 차세대 유전자 치료제의 제조 준비 태세를 강화할 수 있음을 보여줍니다.

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AAV8 생산 플랫폼 개발 과정

CDMO인 마티카 바이오테크놀로지스와 협력하여 진행한 온디맨드 웨비나를 시청하세요. 확장 가능한 AAV8 생산 공정을 소개합니다.

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화이트 페이퍼

더 나은 AAV8 플랫폼을 함께 만들어 갑시다.

싸토리우스와 마티카 바이오테크놀로지가 실험실 규모에서 50리터 규모까지 확장 가능한 GMP 인증 AAV8 생산 공정을 공동 개발한 방법.

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애플리케이션 노트

50리터 규모에서 효율적인 엔드투엔드 AAV8 플랫폼 공정

싸토리우스와 마티카 바이오테크놀로지가 일회용 기술을 활용하여 50리터 규모의 AAV8 생산을 어떻게 간소화했는지 알아보세요.

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AAV 유전자 치료 워크플로우

공정 개발 및 제조를 위한 솔루션

워크플로우의 모든 단계를 간소화하는 AAV 유전자 치료 솔루션을 살펴보세요.

유체 관리, 배지 및 완충액 준비
벡터 엔지니어링 및 생산
해석학
수확 및 정제
초여과 및 투석여과(UF|DF)
캡처 및 다듬기
콜드체인 관리
최종 여과, 충전 및 마무리

AAV 유전자 치료를 위한 솔루션

연결된 서비스

Banner Ready-to-use Plasmids

플라스미드 엔지니어링 서비스는 독자적인 DNA 브릭 접근 방식을 기반으로 맞춤형 플라스미드 엔지니어링을 제공하여 가장 복잡한 플라스미드까지 신속하고 정확하게 설계할 수 있도록 지원하며, 95% 이상의 성공률을 자랑합니다.

플라스미드 엔지니어링 서비스를 살펴보세요

플라스미드 제조 서비스는 우수한 수율과 초나선 구조의 무결성을 보장하는 고품질 pDNA 생산에 탁월합니다. 생산된 모든 플라스미드 DNA는 임상 시험 및 상업적 사용에 필요한 규정 준수를 보장하기 위한 관련 지원을 제공합니다.

플라스미드 제조 서비스 살펴보기

AAV 제조의 연구 개발부터 규제 승인까지 전 과정을 지원하는 AAV 테스트 서비스를 제공하여, 즉시 사용 가능한 QC 테스트 계획, 사전 검증된 cGMP 분석법, 그리고 정체성, 순도, 효능 및 안전성 등의 속성을 테스트하는 전문적인 고품질 분석을 통해 신속성과 생산 능력을 보장합니다.

AAV 테스트 서비스 살펴보기

코너스톤 개발 서비스는 고객이 필요한 규모의 사내 pDNA 정제 공정을 구축하고 이를 각 고객 사이트로 원활하게 이전할 수 있도록 지원하도록 설계되었습니다.

크로마토그래피 현상 서비스 살펴보기

세포 배양 배지 서비스는 벤치마킹 서비스, 배지 최적화, 배지 개발 및 배지 제조를 포함한 다양한 배지 관련 서비스를 제공하며, 사용 후 배지 분석 서비스도 함께 제공됩니다.

세포 배양 배지 서비스 살펴보기

연결형 소프트웨어 및 분석

MODDE Design of Experiments Software

생명과학 분야에 최적화된 DOE 소프트웨어. Sartorius 장비 및 Biobrain Supervise와의 간편한 연동을 통해 구현을 간소화했습니다. 데이터 과학 전문가 팀의 지원을 통해 데이터 활용도를 극대화할 수 있습니다.

MODDE®를 살펴보세요

프로세스 전문가를 위한 데이터 탐색을 간소화하는 다변량 데이터 분석 소프트웨어입니다. Sartorius 장비 및 Biobrain Supervise와의 완벽한 연동을 지원합니다. 데이터 과학 팀의 지원을 통해 데이터 활용도를 극대화할 수 있습니다.

SIMCA®를 살펴보세요

싸토리우스(Sartorius)와 타사 공정 설비를 연결하는 데이터 수집, 공정 제어 및 모니터링 시스템입니다. 확장 가능한 이 시스템은 1개에서 32개까지의 공정 설비를 지원하여 제품 개발(PD) 또는 GMP 생산을 가능하게 하며, 실험 설계(DOE) 또는 고급 공정 제어를 위해 Umetrics®와 통합할 수 있습니다.

Biobrain®를 살펴보세요.

주요 제품 및 서비스

첨단 치료법 개발을 가속화하세요

세포 및 유전자 치료 프로세스를 전문가의 개발 지원으로 최적화하십시오. 초기 단계부터 규모 확장에 이르기까지 효율성, 일관성 및 규정 준수를 보장합니다.

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형질전환 시약 및 pDNA

최적화된 형질전환 시약과 플라스미드를 사용하여 AAV 역가와 입자 품질을 향상시키십시오.

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Sartoclear® 심도 필터

탁도를 제거하고, AAV 수율을 높이며, 고용량 및 저흡착 필터를 사용하여 손쉽게 규모를 확장할 수 있습니다.

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Biowelder® TC 멸균 용접 장치

생물 제조 공정 전반에 걸쳐 연결 및 분리 과정 중 무균 상태를 유지하십시오.

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TFF 카세트

밀폐형 멸균 장치로 제공되는 30~300kDa 범위의 분자량 차단(MWCO)을 가진 저흡착 멤브레인을 사용하여 바이러스 벡터 회수율을 높이십시오.

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Celsius® FFT 동결 용액

충전 및 냉동부터 배송, 해동 및 분배에 이르기까지 전체 콜드체인을 자신 있게 관리하세요.

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유니베셀® 2L 바이오리액터

대용량 처리에 최적화된 치료 솔루션을 제공하는 확장 가능한 일회용 생물반응기를 사용해 보세요.

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Sartopore® 2 XLG 필터

고효율, 저흡착성, 견고한 필터를 사용하여 수율을 극대화함으로써 무균 제품을 얻으십시오.

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Flexsafe® 2D 백

멸균 여과, 배지 준비, 샘플링 및 유체 이송 단계에서 보관 및 배송 중 제품을 보호하십시오.

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샘플 요청 | 원자재 및 소모품

귀사의 필요에 맞는 자재 및 소모품을 찾으실 수 있도록 당사 포트폴리오에서 샘플을 요청하십시오.

샘플을 요청하세요

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검색 또는 제품 유형별 필터링을 통해 AAV 유전자 치료 제품을 찾아보세요.

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AAV R&D 솔루션

AAV 연구 개발 솔루션

효율적이고 규정을 준수하는 AAV 연구 개발 솔루션

당사의 고처리량 및 첨단 생물 분석 솔루션을 통해 처음부터 효율성, 신뢰성 및 확장성을 보장하십시오.

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싸토리우스의 AAV 유전자 치료에 대해 더 자세히 알아보세요.

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하류 AAV 생산: 효율적이고 신뢰할 수 있는 제조 도구

검증된 공정 통찰력을 바탕으로 하류 병목 현상을 해결하고 확장 가능하며 규정을 준수하는 AAV 제조를 달성하십시오.

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바이러스 벡터 생산을 선별, 최적화 및 특성화하세요

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싸토리우스 아카데미의 AAV 유전자 치료 강좌

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하류 바이러스 벡터 처리

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AAV 유전자 치료 관련 FAQ

AAV는 직경이 30nm 미만인 작은 바이러스로, 캡시드 내에 5kb의 DNA를 포함하고 있으며 대부분 에피소말 발현을 나타냅니다. 캡시드의 단백질 발현에 따라 다양한 혈청형이 존재하여 특정 장기를 표적 치료할 수 있습니다. 일반적으로 HEK293 세포에 두세 개의 플라스미드를 형질전환하여 생산하며, 이후 여과 및 크로마토그래피를 통해 불순물을 제거하여 정제합니다.

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핵심 품질 속성(CQA)은 일반적으로 위험 평가 과정에서 설정되며 개발 중인 특정 의약품에 따라 달라집니다. 대부분의 의약품의 경우 제품 안전성, 동일성, 무균성, 순도 및 효능에 중점을 둡니다. 아데노 관련 바이러스(AAV) 치료제의 경우 효능 측정이 어렵습니다. 효능 평가는 유전체 및 캡시드 역가뿐만 아니라 형질전환 효율 평가를 포함할 수 있습니다. 부작용을 방지하기 위해서는 순도 확보 또한 매우 중요하므로 빈 AAV 입자, DNA 및 단백질 함량과 같은 불순물을 모니터링하는 것이 필수적입니다.

AAV 공정의 성능 향상을 위해 FectoVIR®-AAV 및 pPLUS® AAV-Helper와 같은 HEK 배지 및 트랜스펙션 시약을 제공합니다. 250mL부터 2000L까지 동일한 형상의 일회용 생물반응기를 함께 제공하여 간편한 스케일업을 보장합니다. 또한 Sartoclear® 심층 필터, Hydrosart® 카세트, Sartopore® 2 XLG 멸균 필터, 그리고 공정 개발부터 대규모 생산까지 확장 가능한 모노리스 컬럼과 같은 정제 솔루션을 일회용 및 밀폐형 형태로 제공합니다.

하류 공정에서는 DNA 및 HCP와 같은 불순물을 제거하여 약물의 안전성과 효능을 극대화해야 합니다. AAV 생산에서 빈 캡시드는 완전한 캡시드와 유사하기 때문에 최대 80%에 달하는 다량의 빈 캡시드를 분리하는 것이 어렵습니다. 또한 AAV 농축 과정에서 응집이 발생하거나 필터 재료에 결합하여 손실될 수 있으며, 이는 전반적인 성능 저하로 이어집니다.

싸토리우스는 Sartoclear® 심층 필터, 저결합 필터가 장착된 TFF용 Hydrosart® 카세트, 그리고 불순물과 빈 캡시드를 효율적으로 제거하는 QA 기능이 포함된 모놀리스 기술과 같은 솔루션을 제공합니다. 또한, Recombumin® 재조합 인간 알부민은 AAV 응집을 방지합니다.